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        FDA批準首個和唯一藥物治療12至24個月囊性纖維化患兒

        時間: 2018-08-21 17:27:54 瀏覽(3596)評論(0)點贊(1)收藏(0)

        Vertex Pharmaceuticals公司8月16日宣布,美國食品和藥物管理局(FDA)批準KALYDECO(ivacaftor)用于患有囊性纖維化(CF)12-24個月的嬰兒,患兒基于臨床和/或體外測定數據顯示其囊性纖維化跨膜傳導調節因子(CFTR)基因中至少有一個突變對KALYDECO有反應。

        此次,美國FDA的批準是基于正在進行的第3階段開放標簽安全性研究ARRIVAL的數據,該研究對25名CF患兒進行了研究,10個CFTR基因突變(G551D,G178R,S549N,S549R, G551S,G1244E,S1251N,S1255P,G1349D或R117H)中他們至少有一個。

        研究表明,安全性與之前在大齡兒童和成人的3期研究中觀察到的安全性一致;大多數不良事件的嚴重程度為輕度或中度,并且沒有患者因不良事件而中斷。

        兩名患者的肝酶升高超過正常上限的八倍,但在劑量中斷后繼續接受KALYDECO。最常見的不良事件(≥30%)是咳嗽(74%),發熱(37%),天冬氨酸氨基轉移酶升高(37%),丙氨酸氨基轉移酶升高(32%)和流鼻涕(32%)。兩名患者觀察到四次嚴重不良事件。

        研究中,患兒的平均基線汗液氯化物為104.1 mmol / L(n = 14)。用KALYDECO治療24周后,平均汗液氯化物含量變化為33.8mmol / L(n = 14)。10名受試者在基線和第24周時汗液氯化物樣品配對后顯示,平均絕對變化為-73.5mmol / L。

        這些數據于2018年6月在第41屆歐洲囊性纖維化學會(ECFS)會議上公布,并在《柳葉刀呼吸系統醫學》(第6卷,第7期,2018年7月)上發表。

        KALYDECO已經在美國批準用于治療2歲及以上CF患者,其基于臨床和/或體外測定數據顯示在38個CFTR基因突變中至少有一個對ivacaftor響應。

        Vertex還向歐洲藥品管理局提交了一份營銷授權申請,申請該藥物用于年齡在12-24個月內的嬰兒,預計將于2019年上半年作出決定。

        囊性纖維化(CF)是一種罕見的,縮短壽命的遺傳性疾病,影響北美、歐洲和澳大利亞的約75,000人。CF是由CFTR基因突變導致的CFTR缺陷或缺失引起的疾病。兒童必須繼承兩個有缺陷的CFTR基因,這也意味著父母各自都有一個基因缺陷。CFTR基因中存在大約2,000個已知突變,其中一些可以通過基因測試或基因分型測試來確定,通過在細胞表面產生不起作用或過少的CFTR蛋白導致CF。缺乏功能或不存在CFTR的蛋白會導致鹽和水在許多器官中細胞的流動性差。在肺部,這會導致異常粘稠的粘液積聚,使患者慢性肺部感染和進行性肺損傷,最終導致死亡。平均死亡年齡在20歲左右。

        KALYDECO(ivacaftor)是第一種治療CFTR基因特異性突變的CF患者藥物。該藥物被稱為CFTR增效劑,是一種口服藥物,旨在使CFTR蛋白在細胞表面保持更長時間的開放,以改善鹽和水在細胞膜上的轉運,從而有助于水合和清除氣道中的粘液。

        Margaret Rosenfeld說,“對于12-24個月內的患兒批準使用ivacaftor,我感到非常興奮,因為這是該年齡組中CFTR調節劑的首次監管批準。 新生兒CF篩查的前提是在疾病過程中盡早進行干預,目的是改善長期預后,因此這對于CF患兒的父母和照顧者來說是一個重要的里程碑。”

        “囊性纖維化是一種慢性、進行性疾病,出生時就會出現,其癥狀通常發生在嬰兒期,”Vertex執行副總裁兼首席醫療官Reshma Kewalramani博士說,“經過今天的批準,家長和醫生現在可以用一種藥來治療年齡小到一歲的CF患者的根本原因了。我們對產品組合的進展感到興奮,并繼續支持對我們所有藥物早期干預的潛在益處的進一步研究,目標是為所有CF患者提供治療。”

        來源:新浪醫藥新聞

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